停止施於兒童之昂貴藥物的適應症外使用註一
專欄編輯/Robert D. orr醫師（生命倫理暨人類尊嚴中心(CBHD)臨床倫理學顧問）
譯/林雅庭
編註：以下報導乃基於真實的醫療倫理諮商案件，為保護病患隱私部分細節予以保留。本專欄旨在提出各種病患、家屬，以及專業醫護人員可能面臨的醫療困境，並提供詳盡的分析和符合聖經教導的建議。本文格式與文長皆盡可能模仿真實的醫院記錄，而不求徹底的議題探討。
問題
治療高雪氏症（Gaucher’s disease）註二病童時，若昂貴藥物的適應症外使用並無療效，且病童可能因持續用藥而受苦，在倫理上可否停止施藥？
案例
兩歲半的女童潔西卡在七個月大時，肝臟、脾臟被評估為發育遲滯和腫大，且被診斷出高雪氏症，是因缺乏一種酵素而導致的（隱性）遺傳脂質儲積疾病，但是無法確認為三型高雪氏症中的哪一型。她在兒科研究中心就醫，十九個月前，潔西卡開始接受為期六個月的酵素取代療法，此療法已證明在防止兩種型式的臨床表徵上有效。潔西卡一家無法定期六個月回到研究中心複診，然而治療仍持續進行，且在父母的急切要求下，用藥量已超過正常劑量。潔西卡反覆長期住院（因為感染或發病），也因併發症使得病情惡化（包含呼吸衰竭；她已在家使用呼吸器達數月之久）。因為以上種種，醫生認為潔西卡罹患的是較為嚴重的高雪氏症，無法由酵素取代法治療。
另一方面，潔西卡的肝臟和脾臟已經消腫，她比一般罹患較嚴重型高雪氏症的病童長壽（一般只有兩歲壽命），父母表示她有長大，在家也有神經發育的跡象。然而，她在經常住院期間少有意識；最佳狀態下她會微笑、對父母有反應，也會依簡單指令做動作。目前潔西卡由父母在家照護，使用居家呼吸器、嗎啡點滴（舒緩骨頭疼痛），每十四天由靜脈注射酵素。
潔西卡的醫療總花費相當驚人（迄今超過一百四十萬美元）；光是酵素每個月就要花上好幾千美元。潔西卡的兒科主治醫師伯吉斯和研究顧問皆認為酵素已經沒有藥效，而保險公司的醫療顧問則表示將停止支付酵素的費用，直到提出足夠的醫療證據，來證明繼續施用酵素的必要性；潔西卡已經離正常注射時間晚了九天。另外，伯吉斯醫生也認為，加重的病情和侵入性治療讓潔西卡十分痛苦，如果只能延遲不可避免的死亡，也許不適合再繼續治療。
潔西卡的父母婉拒了居家看護的協助，自行在家擔任照護者。他們沒有其他孩子，媽媽已經辭去工作，所以能全時間在家照顧，爸爸也辭去會計師的工作，改任兼職以幫忙照顧潔西卡。教會友人在許多方面都提供了支持和幫助。
評估
此案件是關於罹患慢性致命疾病，並接受昂貴醫療的孩童。潔西卡的醫生認為其治療除了延長受苦以外並無用處，因此不再適合。另一方面父母則相信治療有效，並要求繼續進行。
討論
第一個問題是關於醫師和家屬間的資訊交流。兩者多次的溝通不良，皆起因於我們將醫學當成科學，好像結果一定是必然且合乎邏輯，其實這不一定是對的，醫學有時可能棘手而無章法。通常來說，我們很難在治療的早期預知其痛苦程度，以及對孩童的影響。身為「科學思考」的醫師角色，我們試圖將病患分類以建議家屬該如何預備未來。然而這麼一來，我們潛意識的假設常讓家屬誤解治療的目標和限制，也可能誤解其醫療究竟是臨床試驗或是治療。
此案中，病童未加入臨床試驗，卻開始進行臨床研究中的酵素取代療法。我們並不清楚醫師曾否和家屬詳細討論有關治療的適應症、風險和試驗指標（endpoint）之設定。十九個月後，潔西卡仍在接受以六個月為週期的藥物治療，而且施用劑量比臨床試驗還高。
第二個問題是停止不適當或幾乎無效的治療，對此雖然要倚賴病患或家屬提供資訊，卻仍須由醫師來作決定。另一方面，潔西卡的父母幾乎完全以孩子的生活品質為人生和抉擇的基準，即使主治醫師顧慮病童承受痛苦，孩子的生活品質仍是由父母來決定。在倫理上，唯有在父母的決定明顯不利於孩童時，醫師才可以干預。醫師是以這種模式與家屬互動：我們的職責是評估醫學上最適合潔西卡的治療（包括酵素取代法以外的療法）。至於酵素取代療法，它的主要療效是針對神經系統衰退，但在潔西卡身上並無效用，雖然她可能在治療過程獲得次要療效，卻不能改變她的預後狀況或身心健康。
以上兩個問題都顯出，醫師很難完美地傳達已知、或不確定的資訊。完善的討論包括解說療法和停止治療的時機，這樣也許能避免當前的難題。事實上，正式的討論應涵蓋診斷、開始或中斷治療的條件，以及治療無效將採取的應變方法，以上應該在治療起頭就讓病患與家屬有初步了解。治療期間應規劃定期的討論，讓家屬能了解治療的實際目標，並抱持正確期待。這些討論也當包括不確定的事項：酵素對高雪氏症的療效、停止治療的後果，或是保險若未給付，醫療花費將如何支付。
建議
不論此案件曾否進行理想的討論，我們都必須解決目前的問題。和家屬坦誠的溝通永遠不嫌晚。一開始必須先釐清引發混亂的誤解和溝通不良，醫師應特別為沒有說明治療目標負責，他／她可以請家屬重新考慮立場，然而只有在專業照護人員也同意重新考慮下，這次的重議才能生效。對於家屬表示治療有改善神經系統，專業照護人員應盡量以客觀的方法重新審視，也要重新評估病童因治療而承受的痛苦程度。以上也許能讓家屬在治療目的和整體照護方面，接受折衷立場。
跟進（編者）
四個月後，伯吉斯醫師表示潔西卡仍在接受酵素治療，費用由保險公司支付。在更多的討論之後，潔西卡的母親已較能接受實際的治療效果，專業照護人員則發現潔西卡真的有進步（在家拍攝的影帶顯示她的運動神經的確比住院時運作得更好）。他們沒有再討論是否應該停止酵素治療。諮商後九個月，潔西卡再次發病，情況急轉直下。家屬同意不施行心肺復甦術，並拔除呼吸器，潔西卡於三十五分鐘後宣告死亡。
註解
註一 適應症外使用，意指醫師將藥物使用在未經FDA（食品及藥物管理局）核准的適應症上，參<http://bioethix.net/resources/casestudies/2008-03-28_beals.htm#_ednref1>
註二 高雪氏症，請參見疾病資料庫<http://www.genes-at-taiwan.com.tw/genehelp/database/disease/Gaucher_9403...
此案研究經授權使用，原文刊登於Ethics & Medicine: An International Journal of Bioethics雜誌，第廿三卷，第三期，二零零七年秋季刊。本文經CBHD以及Ethics & Medicine: An International Journal of Bioethics雜誌授權翻譯刊登。原文出處：<http://cbhd.org/content/permissibility-stop-label-use-expensive-drug-tre...
