停止施於兒童之昂貴藥物的適應症外使用

 

停止施於兒童之昂貴藥物的適應症外使用註一

 

文/Daniel A. Beals醫師 <http://cbhd.org/content/daniel-beals-md>

專欄編輯/Robert D. orr醫師(生命倫理暨人類尊嚴中心(CBHD)臨床倫理學顧問)

譯/林雅庭

 

編註:以下報導乃基於真實的醫療倫理諮商案件,為保護病患隱私部分細節予以保留。本專欄旨在提出各種病患、家屬,以及專業醫護人員可能面臨的醫療困境,並提供詳盡的分析和符合聖經教導的建議。本文格式與文長皆盡可能模仿真實的醫院記錄,而不求徹底的議題探討。

 

問題

 治療高雪氏症(Gaucher’s disease)註二病童時,若昂貴藥物的適應症外使用並無療效,且病童可能因持續用藥而受苦,在倫理上可否停止施藥?

案例

 兩歲半的女童潔西卡在七個月大時,肝臟、脾臟被評估為發育遲滯和腫大,且被診斷出高雪氏症,是因缺乏一種酵素而導致的(隱性)遺傳脂質儲積疾病,但是無法確認為三型高雪氏症中的哪一型。她在兒科研究中心就醫,十九個月前,潔西卡開始接受為期六個月的酵素取代療法,此療法已證明在防止兩種型式的臨床表徵上有效。潔西卡一家無法定期六個月回到研究中心複診,然而治療仍持續進行,且在父母的急切要求下,用藥量已超過正常劑量。潔西卡反覆長期住院(因為感染或發病),也因併發症使得病情惡化(包含呼吸衰竭;她已在家使用呼吸器達數月之久)。因為以上種種,醫生認為潔西卡罹患的是較為嚴重的高雪氏症,無法由酵素取代法治療。

 另一方面,潔西卡的肝臟和脾臟已經消腫,她比一般罹患較嚴重型高雪氏症的病童長壽(一般只有兩歲壽命),父母表示她有長大,在家也有神經發育的跡象。然而,她在經常住院期間少有意識;最佳狀態下她會微笑、對父母有反應,也會依簡單指令做動作。目前潔西卡由父母在家照護,使用居家呼吸器、嗎啡點滴(舒緩骨頭疼痛),每十四天由靜脈注射酵素。

 潔西卡的醫療總花費相當驚人(迄今超過一百四十萬美元);光是酵素每個月就要花上好幾千美元。潔西卡的兒科主治醫師伯吉斯和研究顧問皆認為酵素已經沒有藥效,而保險公司的醫療顧問則表示將停止支付酵素的費用,直到提出足夠的醫療證據,來證明繼續施用酵素的必要性;潔西卡已經離正常注射時間晚了九天。另外,伯吉斯醫生也認為,加重的病情和侵入性治療讓潔西卡十分痛苦,如果只能延遲不可避免的死亡,也許不適合再繼續治療。

 潔西卡的父母婉拒了居家看護的協助,自行在家擔任照護者。他們沒有其他孩子,媽媽已經辭去工作,所以能全時間在家照顧,爸爸也辭去會計師的工作,改任兼職以幫忙照顧潔西卡。教會友人在許多方面都提供了支持和幫助。

評估

 此案件是關於罹患慢性致命疾病,並接受昂貴醫療的孩童。潔西卡的醫生認為其治療除了延長受苦以外並無用處,因此不再適合。另一方面父母則相信治療有效,並要求繼續進行。

討論

 第一個問題是關於醫師和家屬間的資訊交流。兩者多次的溝通不良,皆起因於我們將醫學當成科學,好像結果一定是必然且合乎邏輯,其實這不一定是對的,醫學有時可能棘手而無章法。通常來說,我們很難在治療的早期預知其痛苦程度,以及對孩童的影響。身為「科學思考」的醫師角色,我們試圖將病患分類以建議家屬該如何預備未來。然而這麼一來,我們潛意識的假設常讓家屬誤解治療的目標和限制,也可能誤解其醫療究竟是臨床試驗或是治療。

 此案中,病童未加入臨床試驗,卻開始進行臨床研究中的酵素取代療法。我們並不清楚醫師曾否和家屬詳細討論有關治療的適應症、風險和試驗指標(endpoint)之設定。十九個月後,潔西卡仍在接受以六個月為週期的藥物治療,而且施用劑量比臨床試驗還高。

 第二個問題是停止不適當或幾乎無效的治療,對此雖然要倚賴病患或家屬提供資訊,卻仍須由醫師來作決定。另一方面,潔西卡的父母幾乎完全以孩子的生活品質為人生和抉擇的基準,即使主治醫師顧慮病童承受痛苦,孩子的生活品質仍是由父母來決定。在倫理上,唯有在父母的決定明顯不利於孩童時,醫師才可以干預。醫師是以這種模式與家屬互動:我們的職責是評估醫學上最適合潔西卡的治療(包括酵素取代法以外的療法)。至於酵素取代療法,它的主要療效是針對神經系統衰退,但在潔西卡身上並無效用,雖然她可能在治療過程獲得次要療效,卻不能改變她的預後狀況或身心健康。

 以上兩個問題都顯出,醫師很難完美地傳達已知、或不確定的資訊。完善的討論包括解說療法和停止治療的時機,這樣也許能避免當前的難題。事實上,正式的討論應涵蓋診斷、開始或中斷治療的條件,以及治療無效將採取的應變方法,以上應該在治療起頭就讓病患與家屬有初步了解。治療期間應規劃定期的討論,讓家屬能了解治療的實際目標,並抱持正確期待。這些討論也當包括不確定的事項:酵素對高雪氏症的療效、停止治療的後果,或是保險若未給付,醫療花費將如何支付。

建議

 不論此案件曾否進行理想的討論,我們都必須解決目前的問題。和家屬坦誠的溝通永遠不嫌晚。一開始必須先釐清引發混亂的誤解和溝通不良,醫師應特別為沒有說明治療目標負責,他/她可以請家屬重新考慮立場,然而只有在專業照護人員也同意重新考慮下,這次的重議才能生效。對於家屬表示治療有改善神經系統,專業照護人員應盡量以客觀的方法重新審視,也要重新評估病童因治療而承受的痛苦程度。以上也許能讓家屬在治療目的和整體照護方面,接受折衷立場。

跟進(編者)

  四個月後,伯吉斯醫師表示潔西卡仍在接受酵素治療,費用由保險公司支付。在更多的討論之後,潔西卡的母親已較能接受實際的治療效果,專業照護人員則發現潔西卡真的有進步(在家拍攝的影帶顯示她的運動神經的確比住院時運作得更好)。他們沒有再討論是否應該停止酵素治療。諮商後九個月,潔西卡再次發病,情況急轉直下。家屬同意不施行心肺復甦術,並拔除呼吸器,潔西卡於三十五分鐘後宣告死亡。

註解

註一 適應症外使用,意指醫師將藥物使用在未經FDA(食品及藥物管理局)核准的適應症上,參<http://bioethix.net/resources/casestudies/2008-03-28_beals.htm#_ednref1>

註二 高雪氏症,請參見疾病資料庫<http://www.genes-at-taiwan.com.tw/genehelp/database/disease/Gaucher_9403...

 

 

此案研究經授權使用,原文刊登於Ethics & Medicine: An International Journal of Bioethics雜誌,第廿三卷,第三期,二零零七年秋季刊。本文經CBHD以及Ethics & Medicine: An International Journal of Bioethics雜誌授權翻譯刊登。原文出處:<http://cbhd.org/content/permissibility-stop-label-use-expensive-drug-tre...

 

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